本报记者 杨燕 于娜 北京报道
自2017年全球首个CAR-T细胞产品Kymriah上市以来，作为医疗赛道最引人注目的细分领域之一，CGT（细胞与基因治疗）行业在研管线便呈现爆发式增长趋势。
有从业者对《华夏时报》记者表示，得益于细胞疗法展现出的临床治疗潜力，目前国内这一领域的临床研究数量在全球都是数一数二的，有数据显示，当前国内开展的CAR-T临床研究登记数量已经超过500项。
就在不久前，致力于开发创新细胞疗法的亘喜生物被阿斯利康以最高约为12亿美元的价格收购，这也是国内创新药行业首个被MNC完整收购的biotech案例。
与传统化药或是抗体药物相比，细胞治疗针对难以成药的靶点可以发挥更大的潜能，尤其是在罕见病和肿瘤治疗领域。但从目前已上市产品的销售情况来看，面世伊始就被冠以“肿瘤神药”之称的CAR-T疗法，实际上对于医疗配套设施以及个体患者的临床疗效、支付环境等仍有较大的限制，尤其是在实体瘤和通用产品治疗领域，仍是行业尚未攻克的座座高山。
“天价疗法”的行业现状
细胞与基因疗法正在开创一个疾病领域的新赛道，不容忽视的是，无论是国内还是国外，相关产品的上市往往伴随着“天价”的标签。
相关治疗方案从药性到产品再到商品这三品之间有两道鸿沟需要跨越，一是由于终端的产品或者场景是活的细胞，生产过程中的质粒工程、病毒工程等细胞生产成本和技术壁垒都很高，这种复杂性要求产业链分工更为细化，配套的平台建设更加专业化。随着国内细胞基因治疗管线快速增长，迫切需要可以支撑产业发展的产业链。二是由于细胞基因治疗投入研发大，生产成本高，治疗费用居高不下，可支付性同样是制约细胞基因治疗行业发展的最大因素。
目前已上市CAR-T产品中位随访4年OS（总生存期）是44%，对于患者来说疗效令人振奋，只不过国内已上市产品定价都在百万元左右，对很多病人的经济实力是个考验。近日，针对支付难题，国内首家CAR-T产品获批上市企业复星凯特联合国药控股公司推出“治不好退一半”的支付计划，引发行业热议。
翊博生物联合创始人程铧对《华夏时报》记者表示， CAR-T疗法成本不菲，如果企业推出类似的支付政策，也从侧面说明对于成功率有着一定的底气。在程铧看来，目前细胞疗法在大B淋巴瘤、骨髓瘤等领域的应用正趋近于成熟，而在实体瘤领域的探索则还在早期阶段。
对于国内CAR-T细胞治疗整体发展情况，中国医学科学院血液病医院教授邱录贵曾公开表示，无论从整个CAR-T治疗的布局，还是靶点的开发，临床研究数量和学术文章发表情况来看，中国在CAR-T领域的实力都不容小觑。
价格之外，大众往往更容易被CAR-T类产品的“一针见效”所折服，而忽视了其安全性和成功率的问题。2023年年底，多款已获批上市的CAR-T类产品被美国药监局（FDA）警示具有致癌风险，给本就经常处于舆论关注焦点的细胞治疗行业蒙上了一层阴影。
这一赛道的内卷和同质化倾向值得警惕，就目前阶段而言，CAR-T细胞疗法被验证可成药以及有效的靶点是有限的，比如CD19、BCMA等等，在日前翊博生物主办的“北京CGT新势发布会”上，程铧同样强调，细胞治疗企业必须找到差异化发展路径，这就要求企业为行业提供新工具、解决新问题。差异化发展不是把企业降级，而是在另一个赛道上竞争。
据程铧介绍，翊博生物正致力于创造帮助生物企业找到原创性靶点的技术平台，这个平台基于工程化DC细胞技术，致力于找到更新、且在抗癌方面起作用的抗原，为新的肿瘤疫苗、瞄向新靶点的ADC等提供有力支持。
产业链还有哪些机会
作为一家在CGT领域深耕多年的生物制药企业，北京翊博生物集团有限公司（下称“翊博生物”）持续利用自有的工程化DC细胞前沿技术，赋能行业生命科技创新，加快产业革新，首创人类DC细胞资源库，在亦庄开发区支持下建设免疫治疗技术公共服务平台，联合惠每资本建设北京三医联动新基建平台（下称“一库两平台”）。
2024年，垂直在CGT领域多年、且在DC细胞中有先进优势的翊博生物正式落地亦庄细胞治疗研发中试基地。在亦庄原有强劲的生物医药产业力量之上，翊博生物将进一步推进地区CGT产业链的丰富与完善。
北京经济技术开发区管委会主任孔磊表示，亦庄一直高度重视CGT行业发展，建立了亦庄生物医药园和细胞治疗研发中试基地，具备了雄厚的产业基础。去年，经开区出台了《北京经济技术开发区加快建设“新药智造”产业高地行动计划（2023-2025年）》，构建了1+N政策体系，率先聚焦细胞与基因治疗等全球产业前沿的细分赛道，助力产业迭代升级。
本次北京CGT发布会上，在北京市科委、市经信局、经开区管委会领导、陈润生、俞梦孙等院士的见证下，由翊博生物首创的人类DC细胞资源库完成揭牌、北京免疫治疗技术公共服务平台正式启动。
北京免疫治疗技术公共服务平台，是一个为CGT产业链做全流程支撑的CRDMO共享技术平台，该平台基于翊博生物自主创新的工程化DC细胞技术，由研发端发力，致力于为细胞产业从新靶点发现、抗原呈递、药物递送到产品质控和成果转化、批量生产等全流程一站式、以产品为核心的解决方案。
当日，北京三医联动新基建平台也在发布会上落地亦庄，该平台借助于翊博生物医药创新一体化设施平台，惠每科技落地800余家医院的信息化基础设施网络和“三医”领域全价值赋能平台，以及惠每数科全场景全流程的药械商业化赋能平台，是一条覆盖产业链上下游核心节点的一体化生态体系。
产业环境是创新企业成长的基础。谈及如何打造生物医药聚集地，亦庄国投投资总监许伟坦言，对医药产业来讲，刚创业的公司难点很多，但核心的难点有两个，一个是把药开发出来，另外一个就是把拿到的药卖出去。
“这说明很多公司缺乏体系性的支持。这正是我们支持CGT产业布局，支持CRO、CDMO发展的原因，我们期待产业功能技术和公共服务平台能给创新创业公司带来价值，助力行业发展。”许伟表示。
根据弗若斯特沙利文统计，我国细胞治疗市场规模将由2021年的33亿元增长至2030年的584亿元，CAGR高达53%。其中，CAR-T细胞疗法市场规模将由2021年的23亿元增长至2030年的287亿元。
编辑：颜源主编：陈岩鹏
