本报记者 胡金华 上海报道
在等待了近一年后，我国近20万重症肌无力罕见病患者终于迎来了新药入市。
9月5日，由再鼎医药引进的全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德（卫伟迦®）正式在国内上市，将惠及国内全身型重症肌无力患者。同日，艾加莫德在北京、上海、广东、湖北、河南、江西、河北等全国多个省市开出首批处方。
《华夏时报》记者了解到，这款重症肌无力患者的救命药从国内获批到正式惠及患者仅用时67天，创下了国内进口生物制剂从获批到上市的最快纪录。随着这款重症肌无力创新药正式进入国内临床应用，为不幸罹患全身型重症肌无力这一罕见病的患者带来了全新的治疗选择和回归正常生活的新希望。
“我用了艾加莫德一个疗程，已经从全身型重症肌无力的症状减轻为局限于头部以上眼皮部位。这款药的效果真正是肉眼可见的，我对于未来能够实现治愈并且重新回归正常生活充满了信心。”在当日再鼎医药举行的发布会上，参与视频连线的43岁山西患者胡先生兴奋地说。
作为罕见病患者，正年富力强的胡先生遭受命运不公平的打击，在治疗的数年间，原本高达健壮的胡先生变得体弱无力，到最后连基本的生活自理都需要家人帮助，甚至因为治疗导致面部变形，生活、心理都饱受摧残，而参与到再鼎医药引进的艾加莫德新药的治疗后，一切都朝着好的方向发展。
“今年6月，卫伟迦®（艾加莫德α注射液）获国家药监局批准上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。艾加莫德是国内首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，通过其独特的作用机制能清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，在起效时间、疗效、安全性等方面的特点突出，能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，改善重症肌无力患者治疗结局。”再鼎医药大中华区总裁梁怡接受《华夏时报》记者采访时表示。
全球创新药入市创纪录
在业内人士看来，根据过往的经验，从来没有一款创新药像艾加莫德一样，仅用了两个月的时间，就推向国内罕见病重症肌无力患者临床治疗。
再鼎医药医学事务部执行总监李想在当日受访中告诉本报记者，重症肌无力（MG）是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经－肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，我国年发病率为0.68/10万。国外数据显示，超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力（gMG）。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
“gMG可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，会给患者带来终身的影响与困扰；此外，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。”李想表示。
而在临床上，国内gMG患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。长期以来，gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床结局和治疗方式有迫切需求，加之很大一部分患者发病之时正值盛年，他们显然期待更多。
“重症肌无力患者存在强烈的未满足的医疗、生活与发展需求，具有好的治疗价值的创新药物的上市会为患者提供巨大的帮助，甚至帮助他们回归正常生活与工作，重返社会，为社会做贡献。但要实现这个目标，还需要各利益相关方实施积极的系统治理，协同发展，譬如探索更加适合罕见病特征的医疗保障体系建设与多方共付机制，便是其中极为重要的一项任务。”多年来一直关注罕见病的医改政策的专家在9月5日受访时透露。
李想则表示，国内大多数gMG患者有IgG自身抗体，其中约有75%—80%为乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性患者，艾加莫德是全球首个具有高级别循证医学证据支持并获得阳性结果的FcRn拮抗剂。通过其独特的作用机制能清除体内的致病性IgG抗体，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，为gMG临床治疗提供了新的有力武器。
“临床上，理想的重症肌无力治疗目标是双达标状态，在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制，并减轻治疗副作用、提高生活质量，从而与疾病和平共处。事实上长期以来实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。MG患者为了达到微小状态（MMS），往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括治疗不耐受、药物不良反应和肝肾毒性较大、骨髓抑制、感染以及全身系统影响等。”在谈到当前对重症肌无力疾病的治疗手段时李想坦言。
助力实现“带病”正常生活目标
艾加莫德的疗效到底如何“神奇”？根据已发表在国际权威学术期刊《柳叶刀·神经病学》的全球3期多中心临床研究ADAPT的结果显示，临床研究中，艾加莫德已经证实了其能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，在第一个治疗周期中MG-ADL改善≥2分的患者高达77.8%，QMG改善≥3分的患者高达74.2%，40%的患者在第一个周期即达到最小临床表现，有望帮助患者实现“双达标”的理想治疗状态，为全身型重症肌无力患者实现“疾病缓解+生活质量提高”带来了新可能，有望达到“带病但不发病”的正常生活状态。
作为近年来全球关注的热点，以艾加莫德为代表的FcRn拮抗剂作用机制独特，能靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。
在国家政策上，针对以重症肌无力患者为代表的罕见病领域，也是高度重视罕见病患者群体，陆续出台了一系列针对罕见病诊疗和防治的政策，包括出台罕见病目录、组建全国罕见病诊疗协作网、加快罕见病用药审批、将罕见病治疗药物纳入国家医保……包括重症肌无力在内的神经免疫性疾病诊疗在近两年取得了明显进步。
就在9月5日，由中国初级卫生保健基金会发起、再鼎医药公益支持的国内首个全身型重症肌无力患者关爱平台——“重症肌无力加油站”正式启动上线。这也是国内首个MG患者全病程管理平台，旨在为长期以来饱受疾病困扰的gMG患者赋能助力，帮助MG患者回归正常生活和工作。
值得关注的是，该平台上线了专业又便捷的MG-ADL（重症肌无力日常活动量表）测评工具。这款操作简单、可视化的行动力自测工具，能够帮助患者及时识别病情变化。重症肌无力的临床症状随时间而变化波动，目前临床对患者症状和疾病负担的持续评价比较困难。因此，规律和持续的病情评估对于改善患者管理及治疗结局非常关键。2023年欧洲神经病学大会发布了一项循证专家指导共识，强烈推荐在所有临床场景中持续使用MG-ADL评分。
“重症肌无力加油站通过专业的MG-ADL测评、翔实的疾病科普、权威的专家课堂、全面的就诊地图以及真实的患者故事等，为患者赋能助力，帮助患者实现科学、高效的全病程管理。期待在多方的关注和推动下，gMG患者能开启人生新篇章。”中国初级卫生保健基金会健康未来公益基金负责人郭萱告诉《华夏时报》记者。
再鼎医药大中华区总裁梁怡表示，作为一家创新医药企业，再鼎医药始终立足患者需求，很高兴看到艾加莫德正式惠及国内患者，让不幸罹患全身型重症肌无力的患者有了新的治疗选择，推动国内重症肌无力治疗进入生物靶向新时代的同时；也期待携手政府、专家、基金会及社会各界，提高患者对于创新药物的可及性，惠及更多自身免疫疾病患者。
责任编辑：徐芸茜 主编：公培佳
